孟德尔遗传病治疗的方式包括环境工程和基因工程两大类。环境工程通过改善内外环境因素，比如通过饮食，药物，手术，脏器移植等以代谢紊乱，改善症状。基因工程是用人工方法改造和修补有缺陷的基因，以便达到治疗的目的。首先食物和药物疗法，原则是补充缺乏物质，避免和去除有害物质。第二种疗法就是酶疗法，就是供给必须的酶，纠正代谢缺陷。再就是外科疗法，包括脏器移植，干细胞移植，矫形手术。最后是基因疗法，包括基因转移和RNA修饰治疗。