小儿血小板无力症是一种常染色体隐性遗传性的疾病，杂合子出血的症状不明显，纯合子则表现为皮肤粘膜自发性的出血，甚至内脏的出血，比较罕见的就是颅内出血。这个疾病最主要的就是护理，告诉家长和孩子，避免外伤，减少出血的概率，对于一些严重的出血可以输注血小板浓缩制剂，最好的治疗办法就是进行骨髓的植移植和基因的治疗，但是这些治疗上没有明确的成功经验，特别是基因治疗。