阿糖胞苷主要是嘧啶类抗代谢药物，通过抑制细胞DNA的合成，干扰细胞的增殖。其主要应用于急性白血病的治疗，也可以应用于淋巴瘤消化道肿瘤等的治疗。特别是应用于急性白血病，阿糖胞苷应用量比较大。阿糖胞苷最大的副作用就是是骨髓抑制，导致白细胞以及血小板的减少，特别是应用大剂量阿糖胞苷时，骨髓抑制非常明显。用于急性白血病、淋巴瘤的患者，治疗初期时，可发生高尿酸血症。另外，阿糖胞苷还可以有口腔炎，食管炎，肝功能异常，发热反应以及血栓性静脉炎等。